百济神州宣布百悦泽®（泽布替尼）治疗慢性淋巴细胞白血病的新适应症上市许可申请已在中国受理并获得突破性疗法认定

在此次申请中，百悦泽®首次在中国获得突破性疗法认定

此次申请是基于SEQUOIA试验结果，该研究数据证明百悦泽®的有效性优于化学免疫治疗

百悦泽®已于2020年6月获得NMPA附条件批准用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病患者

中国北京和美国麻省剑桥2022年1月28日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235），是一家立足于科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，公司今天宣布，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理百济神州BTK抑制剂百悦泽^®（泽布替尼）用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的新适应症上市许可申请（sNDA），并授予百悦泽^®突破性疗法认定（BTD）。

百济神州血液学首席医学官黄蔚娟医学博士表示：“这是百悦泽^®首个用于治疗初治性CLL上市许可申请，此次申请基于全球3期SEQUOIA试验的积极结果，这也是百悦泽^®全球注册计划向前迈近的一大步。正如百济神州在美国血液学会（ASH）上公布的数据，在SEQUOIA试验中，百悦泽^®显著延长了无进展生存期（PFS），并在患者中总体耐受性良好，相比于化学免疫治疗展现了优效性。通过此次申请以及近期对初治性华氏巨球蛋白血症的sNDA的递交，我们希望拓展这一款潜在的‘同类最佳’BTK抑制剂的临床应用范围，使得其在中国治疗血液肿瘤的应用可从复发/难治扩大至一线治疗。”

这项随机、多中心、全球3期的SEQUOIA试验（NCT03336333）在初治性CLL患者中，对百悦泽^®与苯达莫司汀联合利妥昔单抗（B + R）方案进行了对比，其研究结果支持了本次sNDA的申报。

该研究显示，基于独立审查委员会（IRC）评估，百悦泽^®在PFS方面展现了对比B + R方案的优效性。中位随访26.15个月时，百悦泽^®组的24个月PFS为85.5%（95% CI：80.1，89.6），B + R组为69.5%（95% CI：62.4，75.5），风险比（HR）为0.42（95% CI：0.27，0.63），p < 0.0001。百悦泽^®在患者中总体耐受性良好，安全性特征与其在广泛的临床项目中的表现一致，包括房颤的发生率较低。

关于慢性淋巴细胞白血病

慢性淋巴细胞白血病（CLL）是成人中最常见的一种白血病，2017年，全球约有114,000例CLL新发病例。CLL会影响骨髓中的白细胞或淋巴细胞，骨髓中癌细胞（白血病）的增殖会导致细胞抗感染的能力降低，并扩散至血液，从而累及身体其他部位，包括淋巴结、肝脏和脾脏。^{[1]、[2]、[3]}已知BTK通路是恶性B细胞信号传导的重要介质，能够致使CLL的发生。^[4]小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）是一种非霍奇金淋巴瘤，主要影响影响免疫系统中B淋巴细胞。SLL与CLL有许多相似之处，但其肿瘤细胞多见于淋巴结中。^[5]

关于百悦泽^®

百悦泽^®（泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽^®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽^®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

百悦泽^®已在43个国家和地区获得20项批准：

• 2019年11月，百悦泽^®在美国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者^*；
• 2020年6月，百悦泽^®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者^**；
• 2020年6月，百悦泽^®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者^**；
• 2021年1月，百悦泽^®在以色列获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年2月，百悦泽^®在阿拉伯联合酋长国获批用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年3月，百悦泽^®在加拿大获批用于治疗成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者；
• 2021年6月，百悦泽^®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者^**；
• 2021年7月，百悦泽^®在加拿大获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年7月，百悦泽^®在智利获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年8月，百悦泽^®在巴西获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年8月，百悦泽^®在美国获批用于治疗成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者；
• 2021年9月，百悦泽^®在美国获批用于治疗既往至少接受过一种含抗CD20抗体治疗方案的边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者^*；
• 2021年10月，百悦泽^®在新加坡获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年10月，百悦泽^®在澳大利亚获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者，或作为一线疗法用于治疗不适合化学免疫治疗的患者；
• 2021年10月，百悦泽^®在澳大利亚获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年10月，百悦泽^®在俄罗斯获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年11月，百悦泽^®在沙特阿拉伯获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
• 2021年11月，百悦泽^®在欧盟加冰岛、列支敦士登和挪威获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者，或作为一线疗法用于治疗不适合化学免疫治疗的患者；
• 2021年12月，百悦泽^®在英国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的符合条件的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为一线疗法用于治疗不适合化疗免疫治疗的符合条件的患者；和
• 2021年12月，百悦泽^®在厄瓜多尔获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

迄今为止，百悦泽^®已递交超过20项针对多项适应症的上市申请。

^*该项适应症基于总缓解率获得加速批准。针对该适应症的后续正式批准将取决于确证性试验中临床益处的验证和描述。

^**该项适应症获附条件批准。针对该适应症的完全批准将取决于正在开展的确证性随机、对照临床试验结果。

关于百济神州肿瘤学

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有效、可及且可负担的药物。公司全球临床研究和开发团队已有约2,900人且仍在不断壮大，目前正在全球范围支持100多项正在进行或筹备中的临床研究的展开，已招募患者和健康受试者超过14,500人。公司产品管线深厚、试验布局广泛，试验已覆盖全球 45 多个国家/地区，且均由公司内部团队牵头。公司深耕于血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗的开发，同时专注于单药疗法和联合疗法的探索。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽^®（BTK抑制剂，已在美国、中国、欧盟、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市）、百泽安^®（可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市）及百汇泽^®（已在中国获批上市）。

同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进和百时美施贵宝授权的肿瘤药物。公司也通过与包括安进、百奥泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen 以及 Zymeworks 在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。百济神州还与诺华公司达成合作，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安^®。

2021年1月，百济神州和诺华宣布合作，授予诺华在北美、欧洲和日本共同开发、生产和商业化百济神州的抗PD-1抗体百泽安^®。基于这一成果丰富的合作，FDA正在对百泽安^®的新药上市许可申请（BLA）进行审评，同时，百济神州和诺华于2021年12月宣布了两项新的协议，授予诺华共同开发、生产和商业化百济神州的TIGIT抑制剂ociperlimab（当前处于3期临床开发阶段），并百济神州的产品组合中授予5款已获批的诺华肿瘤产品在中国指定区域的权益。

关于百济神州

百济神州是一家立足于科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果、提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过8,000人的团队。欲了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括有关百悦泽^®的潜在临床获益与优势，百济神州的推进计划，百悦泽^®的临床开发、药政里程碑和商业化预期，百悦泽^®的潜在商业化机会，百悦泽^®在中国对于患者可及性的计划，百悦泽^®成为“同类最优”BTK抑制剂以及改善患者临床获益的潜力的声明，以及在“百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”副标题下提及的百济神州计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物有效性和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和商业化并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营以及其他业务带来的影响；以及百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。

^[1] American Cancer Society. Cancer Facts & Figures 2021. Atlanta; American Cancer Society; 2021. Available here: Cancer Facts and Figures 2021.
^[2] Global Burden of Disease Cancer Collaboration. Global, Regional, and National Cancer Incidence, Mortality, Years of Life Lost, Years Lived With Disability, and Disability-Adjusted Life-Years for 29 Cancer Groups, 1990 to 2017. JAMA Oncol. 2019;5(12):1749-1768.
^[3] National Cancer Institute. Chronic Lymphocytic Leukemia Treatment (PDQ®)–Patient Version. Available here: Chronic Lymphocytic Leukemia Treatment (PDQ®)–Patient Version.
^[4] Haselager MV et al. Proliferative Signals in Chronic Lymphocytic Leukemia; What Are We Missing? Front Oncol. 2020; 10: 592205.
^[5] Cancer Support Community. Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma. Available here: https://www.cancersupportcommunity.org/chronic-lymphocytic-leukemiasmall-lymphocytic-lymphoma.