中国国家药品监督管理局批准百泽安®用于治疗复发或转移性鼻咽癌患者

百泽安^®已在中国获批九项适应症

中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔2022年6月10日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家立足于科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。公司于今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准百济神州抗PD-1抗体药物百泽安^®（替雷利珠单抗注射液）联合化疗用于复发或转移性鼻咽癌（NPC）患者的一线治疗。

百济神州实体肿瘤首席医学官Mark Lanasa医学博士表示："鼻咽癌是中国及亚洲许多地区最常见的头颈部癌症之一，目前一线治疗手段以化疗为主，治疗选择有限。百泽安^®是具有差异化潜力的免疫检查点抑制剂，而本次获批无疑将为复发或转移性鼻咽癌患者带来新的希望。未来在中国，我们期待将这一重要免疫疗法带给更多亟需有效治疗选择的患者人群。"

百济神州总裁、首席运营官兼中国区总经理吴晓滨博士表示："百泽安^®已在中国获批九项适应症。目前，我们在中国所建立的超过3,100人的商业化团队正秉持以科学为本的理念，努力让更多有望获益的癌症患者尽快获得这一免疫治疗方案。而本次新适应症的获批，对于百泽安^®而言无疑是一项重大进展，必将加速这款产品惠及我国更多鼻咽癌患者。"

RATIONALE 309试验的主要研究者、华南肿瘤学国家重点实验室和中山大学肿瘤防治中心合作创新中心张力教授表示："在一项关键性3期研究RATIONALE 309中，我们在接受百泽安^®联合标准化疗和安慰剂联合标准化疗的两组患者中进行了比较。我们观察到，相较于安慰剂组，基于独立审查委员会和临床研究者评估的百泽安^®组的无进展生存期（PFS）取得了具有统计学和临床意义的改善，并且在总生存期（OS）方面也展现出获益趋势。这些结果与更新的15.5个月随访的生存期数据趋势一致，且百泽安^®总体耐受性良好。我很高兴此次NMPA批准百泽安^®用于鼻咽癌的治疗，为许多鼻咽癌患者带来了令人欣慰的好消息。"

RATIONALE 309（NCT03924986）研究的临床结果为本次获批提供了数据支持。该研究是一项随机、双盲的3期临床研究，旨在评估百泽安^®联合吉西他滨和顺铂对比安慰剂联合吉西他滨和顺铂，作为复发或转移性鼻咽癌患者一线治疗的有效性和安全性。

此前，公司在2021年5月已宣布，RATIONALE 309研究已在计划的期中分析达到PFS的主要终点。在中位随访15.5个月时，更新的有效性分析中显示，百泽安^®联合化疗在复发或转移性鼻咽癌患者中的PFS相较于安慰剂联合化疗显示出具有临床意义的改善。同时，百泽安^®组继续表现出总生存期（OS）的获益趋势，以及下一线治疗后的无进展生存期（PFS2）的改善。百泽安^®联合化疗的安全性特征总体可控，且与每种治疗药物的已知安全性特征一致。这些数据已在早先于2022年4月举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）全体大会线上系列会议和2022年6月举行的ASCO 2022年会上公布。

关于鼻咽癌（NPC）

鼻咽癌（NPC）是一种恶性鳞状细胞癌，起源于鼻咽的上皮细胞，最常见于咽隐窝。ⁱ2020年中国估计有62,555例新发鼻咽癌病例，占全球总发病率的46.8%。ⁱⁱ尽管中国南部和其他鼻咽癌流行地区的公共卫生负担沉重，但公众对鼻咽癌产生的病因和预防知之甚少。ⁱⁱⁱ 鼻咽癌的主要风险因素是遗传易感性、EB病毒（EBV）感染和食用盐渍食品。^iv晚期鼻咽癌的中位总生存率仅为约20个月；^v复发或转移性鼻咽癌患者的预后通常逐渐恶化，三年生存率降至仅7 ~ 40%，表明该人群迫切需要更有效治疗，医疗需求亟待满足。^{vi, vii, viii} 

关于RATIONALE 309

RATIONALE 309是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验（NCT03924986），旨在评估百泽安^®联合吉西他滨和顺铂（A组）对比安慰剂联合吉西他滨和顺铂（B组）作为复发或转移性鼻咽癌患者一线治疗的有效性和安全性。

该试验的主要终点是独立审查委员会（IRC）根据RECIST1.1版标准评估的意向性治疗（ITT）人群的无进展生存期（PFS）；次要终点包括基于IRC评估的总缓解率（ORR）、IRC评估的缓解持续时间（DoR）、总生存期（OS）、基于研究者评估的PFS、至第二次客观疾病进展时间（PFS2）以及安全性。

试验共入组263例患者，分别有131例和132例患者随机分配至A组和B组，两组患者的基线特征均衡。该试验的期中结果已于2021年12月在欧洲肿瘤内科学会免疫肿瘤学（ESMO I-O）大会上公布。这些数据表明，在中位随访时间为10个月时，与单独化疗和安慰剂相比，百泽安^®组在统计学上显著延长了无进展生存期（PFS），在其他有效性终点方面也显示出具有临床意义的获益，且安全性特征总体可控。

关于百泽安^®（替雷利珠单抗注射液）

百泽安^®是一种抗程序性死亡受体-1（PD-1）抑制剂，旨在帮助人体免疫细胞检测和对抗肿瘤。百泽安^®是一种人源化单克隆抗体，经特殊设计可最大限度地减少与巨噬细胞中 Fcγ受体结合。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了PD-1抗体的抗肿瘤活性。

百泽安^®是第一款由百济神州的免疫肿瘤生物平台研发的药物，目前正进行单药及联合疗法临床试验，以开发一系列针对实体瘤和血液肿瘤的广泛适应症。百济神州已在35个国家和地区开展或完成了20多项百泽安^®的注册性临床试验，其中包括17项3期临床试验和4项关键性2期临床试验。

百泽安^®已被国家药品监督管理局（NMPA）批准九项适应症，其中针对非小细胞肺癌（NSCLC）已获得多项批准。百泽安^®在美国是既往全身治疗后不可切除的复发性局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的潜在治疗药物，在欧洲是NSCLC和二线ESCC的潜在治疗药物。2021年1月，百济神州与诺华达成合作，以加速百泽安^®在北美、欧洲和日本的开发和商业化。

关于百济神州肿瘤学

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有效、可及且可负担的药物。公司全球临床研究和开发团队已有约2,900人且仍在不断壮大，目前正在全球范围支持100多项临床研究的开展，已招募患者和健康受试者超过16,000人。公司产品管线深厚、试验布局广泛，试验已覆盖全球超过45个国家/地区，且均由公司内部团队牵头。公司深耕于血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗的开发，同时专注于单药疗法和联合疗法的探索。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽^®（BTK抑制剂，已在美国、中国、欧盟、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市）、百泽安^®（可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市）及百汇泽^®（PARP抑制剂，已在中国获批上市）。

同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进、百时美施贵宝、EUSA Pharma、百奥泰授权的肿瘤药物。公司也通过与包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。

2021年1月，百济神州和诺华宣布合作，授予诺华在北美、欧洲和日本共同开发、生产和商业化百济神州的抗PD-1抗体百泽安^®。基于这一卓有成效的合作，包括FDA正在审评的新药上市许可申请（BLA），百济神州和诺华于2021年12月宣布就公司正在3期开发的TIGIT抑制剂欧司珀利单抗的选择权、合作和许可协议。诺华和百济神州还签订了一项战略商业协议，根据该协议，百济神州正在中国指定区域推广5款已获批的诺华抗肿瘤药物。

关于百济神州

百济神州是一家立足科学的全球性生物科技公司，专注于开发可负担的创新药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过8,000人的团队。欲了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn。

前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法所定义的前瞻性声明，包括3期临床试验RATIONALE 309的数据，百济神州将百泽安^®带给更多有望获益的中国患者的努力，百泽安^®用于治疗鼻咽癌患者的潜在临床获益，百泽安^®预期的临床开发、药政里程碑和商业化进程，以及在"关于百济神州"和"关于百济神州肿瘤学"标题下提及的百济神州的计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营、生产以及其他业务带来的影响；以及百济神州在最近季度报告的10-Q表格中"风险因素"章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。