百济神州宣布FDA延长百悦泽®用于治疗CLL/SLL的新适应症上市许可申请的PDUFA目标日期

在百济神州向FDA递交了百悦泽^®经独立审查委员会（IRC）确认、优于伊布替尼的总缓解率（ORR）的补充数据之后，FDA为保证充分的审评时间，将该项上市申请的处方药申报者付费法案（PDUFA）目标审评日期延长至2023年1月20日

中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔2022年6月13日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家立足于科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。公司于今日宣布，针对百悦泽^®（泽布替尼）用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的新适应症上市许可申请（sNDA）, 美国食品药品监督管理局（FDA）将其处方药申报者付费法案（PDUFA）目标审评日期延长三个月至2023年1月20日。 

此次FDA延长该项申请的PDUFA目标日期，旨在就百济神州递交的额外临床数据进行充分的审评。百济神州递交的额外临床数据被认定为该项sNDA的重要补充。这些申报数据包括全球性3期ALPINE临床试验的最终缓解评估结果 -- 该试验显示，经IRC评估，在复发/难治性（R/R）CLL或SLL成人患者中，百悦泽^®展示了优于伊布替尼的总缓解率（ORR）。此前，百济神州于2022年4月11日公布了该项试验的最终缓解评估结果。 

百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强（John V. Oyler）表示："我们将持续与FDA密切协作，进一步推动对百悦泽^®用于治疗CLL/SLL的sNDA的审评。递交的数据证明了百悦泽^®治疗CLL/SLL的潜力，我们对此充满信心。在未来获得相关上市批准后，我们也将致力于把这一重要治疗药物尽早带给美国的CLL/SLL患者。"

此次针对CLL/SLL的sNDA申报是基于2项关键性、随机的临床3期试验以及8项在B细胞恶性肿瘤中的支持性试验数据。其中，百悦泽^®用于治疗CLL/SLL的2项全球3期试验分别为：SEQUOIA临床试验（NCT03336333），对百悦泽^®与苯达莫司汀联合利妥昔单抗进行对比，用于治疗初治（TN）患者；ALPINE（NCT03734016）临床试验，对百悦泽^®与伊布替尼进行对比，用于治疗复发/难治性（R/R）患者。此外，SEQUOIA临床试验中的非随机组入组了伴有17p缺失的患者，旨在评估百悦泽^®对这一高危人群的单药治疗效果。上述两项研究共入组了来自17个国家的患者，包括美国、多个欧洲国家、中国、澳大利亚和新西兰。ALPINE试验和SEQUOIA试验的期中分析结果分别在2021年6月的第26届欧洲血液学协会（EHA 2021）线上年会和2021年12月的第63届美国血液学会（ASH）年会上报告。

关于ALPINE临床试验

ALPINE是一项随机、全球3期临床试验（NCT03734016），旨在评估百悦泽^®对比伊布替尼， 用于治疗既往经治的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的效果。在该试验中，652例患者被随机分为两组，一组接受百悦泽^®（160 mg口服，每日两次）治疗，另一组接受伊布替尼（420 mg，口服，每日一次）治疗，直至患者出现疾病进展或不可接受的毒性。在对总缓解率（ORR）的主要分析中，研究者及独立审查委员会（IRC）基于国际慢性淋巴细胞白血病工作组（iwCLL）指导原则（2008年修订版）评估CLL患者的缓解（但针对治疗相关淋巴细胞增多CLL患者的评价标准有所调整），以及Lugano非霍奇金淋巴瘤分类标准评估SLL患者的缓解。经研究者和IRC评估的ORR采用分级评估检验，首先评估非劣效性，随后评估优效性。关键次要终点包括无进展生存期（PFS）和房颤或房扑事件发生率；其他次要终点包括持续缓解时间（DoR）、总生存期（OS）以及不良事件发生率。该研究正在持续进行中，计划在达到目标事件数时对PFS进行正式分析。

关于百悦泽^® 

百悦泽^®（泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽^®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽^®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

百悦泽^®已在美国获批用于治疗三项适应症：2019年11月，获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；2021年8月，获批用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者；2021年9月，获批用于治疗既往至少接受过一种抗CD20治疗的复发/难治性边缘区淋巴瘤成人患者*。

百悦泽^®已经开展了广泛的全球临床开发项目，目前已在全球28个市场中开展了35项试验，总入组受试者超过3,900人。迄今为止，百悦泽^®已在包括美国、中国、欧盟和英国、加拿大、澳大利亚、韩国、瑞士和其他国际市场的50个国家和地区获得批准。 

*该项适应症基于总缓解率（ORR）获得加速批准。针对该适应症的后续正式批准将取决于确证性试验中临床益处的验证和描述。

关于百济神州

百济神州是一家立足于科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果、提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过8,000人的团队。欲了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn。

前瞻性声明

本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括关于全球3期临床试验ALPINE的数据，百悦泽^®用于治疗CLL/SLL患者的潜力， FDA就百悦泽^®用于治疗CLL/SLL的sNDA的预期审评和获批时间，百济神州在上市获批后尽快推进百悦泽^®用于治疗CLL/SLL患者的可能性、百悦泽^®预期的临床开发、药政里程碑和商业化进程，以及在"关于百济神州"标题下提及的百济神州的计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和商业化及实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营、生产以及其他业务带来的影响；以及百济神州在最近季度报告的10-Q表格中"风险因素"章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。