信达生物与亚盛医药共同宣布耐立克®治疗耐药CML上市申请获CDE受理并纳入优先审评

美国旧金山、马里兰州罗克维尔市和中国苏州2022年7月20日 /美通社/ -- 信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自免、代谢、眼科等重大疾病创新药物的生物制药公司，与亚盛医药（6855.HK），一家致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物的领先的生物医药企业，今日共同宣布，原创1类新药奥雷巴替尼（商品名：耐立克^®）的上市申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理并被纳入优先审评程序^[1]（公示期已于7月18日结束），用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期（CML-CP）患者，将支持耐立克^®获得完全批准。这是耐立克^®继2021年附条件批准上市后的又一重要进展，有望加速惠及更多、更广泛的中国慢性髓细胞白血病（CML）患者。耐立克^®在中国的商业化推广由信达生物与亚盛医药共同负责。

2021年11月，NMPA通过优先审评审批程序附条件批准耐立克^®上市申请，用于治疗任何TKI耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的CML-CP或CML-AP的成人患者。其上市打破了中国携T315I突变耐药CML患者长期无药可医的困境，填补了临床空白。

此次受理及纳入优先审评是基于一项开放、随机对照的确证性关键注册II期研究（HQP1351CC203研究），2021年3月CDE已基于此项研究将耐立克^®纳入突破性治疗品种。该研究旨在评估耐立克^®在一代和二代TKIs耐药和/或不耐受的CML-CP患者中的有效性、安全性，共入组144例受试者，随机分配到耐立克^®治疗组和现有最佳治疗（Best Available Treatment, BAT）对照组，以无事件生存期（EFS）为主要终点指标。研究结果显示：耐立克^®相比对照组显著延长了EFS，达到了预设的优效标准。具体研究数据将在未来相关学术会议上进行披露。

CML是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市，针对CML的治疗方式得以革新，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，临床上亟需安全有效的新一代药物。耐立克^®为亚盛医药开发的潜在全球同类最佳（Best-in-class）新药，获国家“重大新药创制”专项支持。耐立克^®作为中国首个且唯一获批上市的第三代靶向BCR-ABL耐药CML治疗药物，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。

耐立克^®中国临床试验主要研究者、北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授表示：“此前耐立克^®的获批解开了中国携T315I突变耐药CML患者的无药可医的困局。但有更多一代、二代TKI耐药/不耐受的患者依旧缺乏有效治疗方案，克服TKI耐药仍然是CML治疗领域面临的挑战。近年来，耐立克^®的多项临床研究数据逐步印证了该药物在耐药CML这个尚未满足的临床需求领域潜力巨大。我们非常期待该药物再次纳入优先审评后，能早日让更多耐药CML患者受益。”

信达生物高级副总裁周辉博士表示：“我们很高兴耐立克^®在中国递交的上市申请再次成功获受理并被纳入优先审评，期待更广阔的TKI耐药CML患者能早日因此获益。信达生物在血液瘤领域拥有成梯队的创新产品管线，我们将秉持‘开发出老百姓用得起的高质量生物药’的使命，为更多患者和家庭带去希望。”

亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“作为一家致力于解决中国乃至全球患者未被满足临床需求的创新药企，我们一直在全速推进公司品种的临床开发，让患者尽早从亚盛医药的创新成果中获益。此次耐立克^®的上市申请获CDE受理并被纳入优先审评，体现了国家药品监管部门对耐药CML领域临床空白的重视，更代表其对耐立克^®这一创新药的认可。我们将继续与相关部门紧密合作，推动其早日获批，造福更多患者。”

关于慢性髓细胞白血病

慢性髓细胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML），是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，也被称为慢性粒细胞白血病，是慢性白血病中最常见的一种类型，占成人白血病的15%。中国CML患者发病较西方更为年轻化，流行病学调查显示，中国CML的中位发病年龄为45~50岁，西方国家CML的中位发病年龄为67岁。

随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市，针对CML的治疗方式得以革新，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战，而BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一。

关于耐立克^®

耐立克^®是亚盛医药原创1类新药，为口服第三代BCR-ABL抑制剂，是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，获国家“重大新药创制”专项支持。

2021年11月，NMPA通过优先审评审批程序附条件批准耐立克^®上市申请，用于治疗用于任何酪氨酸激酶抑制剂耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I 突变的慢性髓细胞白血病慢性期 (CML-CP) 或加速期 (CML-AP) 的成年患者；2021年3月，该品种被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗一代和二代TKIs耐药和/或不耐受的CML-CP患者。

而在海外，该品种于2019年7月获FDA临床试验许可，直接进入Ib期临床研究；其临床试验进展自2018年开始，连续四年入选美国血液学会（ASH）年会口头报告，并荣获2019 ASH年会“最佳研究”的提名。目前，耐立克^®共获1项美国食品药品监督管理局（FDA）审评快速通道资格；3项美国FDA孤儿药资格认定，适应症分别为CML，急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）；还获一项1项欧洲药品管理局（EMA）的欧盟孤儿药资格认定，适应症为CML。

2021年7月，亚盛医药（6855.HK）与信达生物制药集团（1801.HK）达成在中国市场就耐立克®共同开发和共同商业化推广的战略合作。

*注 耐立克^®为亚盛医药的注册商标

关于信达生物

“始于信，达于行”，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的理想和目标。信达生物成立于2011年，致力于开发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物。2018年10月31日，信达生物制药在香港联合交易所有限公司主板上市，股票代码：01801。

自成立以来，公司凭借创新成果和国际化的运营模式在众多生物制药公司中脱颖而出。建立起了一条包括32个新药品种的产品链，覆盖肿瘤、代谢疾病、自身免疫等多个疾病领域，其中7个品种入选国家“重大新药创制”专项。公司已有 7个产品（信迪利单抗注射液，商品名：达伯舒^®，英文商标：TYVYT^®；贝伐珠单抗生物类似药，商品名：达攸同^®，英文商标：BYVASDA ^®；阿达木单抗生物类似药，商品名：苏立信^®，英文商标：SULINNO ^®；利妥昔单抗生物类似药，商品名：达伯华^®，英文商标：HALPRYZA^®; 佩米替尼片，商品名：达伯坦^®，英文商标：PEMAZYRE^®; 奥雷巴替尼，商品名：耐立克^®; 雷莫西尤单抗，商品名：希冉择^®，英文商标：CYRAMZA^®）获得批准上市，3个品种在NMPA审评中，3个品种进入III期或关键性临床研究，另外还有19个产品已进入临床研究。

信达生物已组建了一支具有国际先进水平的高端生物药开发、产业化人才团队，包括众多海归专家，并与美国礼来制药、Adimab、Incyte、MD Anderson 癌症中心和韩国Hanmi等国际合作方达成战略合作。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。详情请访问公司网站：www.innoventbio.com或公司领英账号www.linkedin.com/company/innovent-biologics/。

关于亚盛医药

亚盛医药是一家立足中国、面向全球的生物医药企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。2019年10月28日，亚盛医药在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK。

亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，处于细胞凋亡通路新药研发的全球最前沿。公司已建立拥有8个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球唯一在细胞凋亡通路关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司正在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展50多项I/II期临床试验。用于治疗耐药性慢性髓细胞白血病的核心品种奥雷巴替尼（商品名：耐立克^®）曾获中国国家药品监督管理局新药审评中心（CDE）纳入优先审评和突破性治疗品种，并已在中国获批，是公司的首个上市品种。该品种还获得了美国FDA快速通道资格、孤儿药资格认定、以及欧盟孤儿药资格认定。截至目前，公司共有4个在研新药获得15项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定，2项FDA快速通道资格以及2项FDA儿童罕见病资格认证。公司先后承担多项国家科技重大专项，其中“重大新药创制”专项5项，包括1项“企业创新药物孵化基地”及4项“创新药物研发”，另外承担“重大传染病防治”专项1项。

凭借强大的研发能力，亚盛医药已在全球范围内进行知识产权布局，并与UNITY、MD Anderson、梅奥医学中心和Dana-Farber癌症研究所、默沙东、阿斯利康、辉瑞等领先的生物技术及医药公司、学术机构达成全球合作关系。公司已建立一支具有丰富的原创新药研发与临床开发经验的国际化人才团队，同时，公司正在高标准打造后期的商业化生产及市场营销团队。亚盛医药将不断提高研发能力，加速推进公司产品管线的临床开发进度，真正践行“解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命，以造福更多患者。

信达生物前瞻性声明

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亚盛医药前瞻性声明

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[1] 根据NMPA 2020年7月1日施行的《药品注册管理办法》（国家市场监督管理总局令第27号）和7月7日施行的《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》（2020年第82号），通过设立优先审评审制度以加快具有重大临床价值和临床急需新药的开发。审批部门将优先审核和评估获得优先审评资格的药品，有利于加快市场准入。