君实生物：特瑞普利单抗一线治疗黑色素瘤新适应症上市申请获受理

上海2024年8月12日 /美通社/ -- 北京时间2024年8月12日，君实生物（1877.HK，688180.SH）宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已于近日受理公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于不可切除或转移性黑色素瘤一线治疗的新适应症上市申请。这是特瑞普利单抗在中国内地递交的第十二项上市申请，如若获批，有望成为我国首个晚期黑色素瘤一线免疫疗法。

黑色素瘤是恶性程度最高的皮肤癌类型，2022年全球新发病例约33.2万，死亡病例约5.9万[1]。黑色素瘤在我国相对少见，但病死率高（2022年新发病例约0.9万，而死亡病例达到0.5万）[2]，发病率也在逐年增加[3]。截至目前，国内抗PD-1单抗已获批用于晚期黑色素瘤二线及以上治疗，但晚期一线标准治疗仍为传统化疗或靶向治疗（仅适用于携带BRAF V600突变的患者）。因此，国内晚期黑色素瘤患者对于一线免疫治疗的临床需求迫切。

本次新适应症的上市申请主要基于MELATORCH研究（NCT03430297）。MELATORCH研究（NCT03430297）是一项多中心、随机、开放、阳性药对照的Ⅲ期临床研究，也是目前国内首个且唯一达成阳性结果的PD-(L)1抑制剂一线治疗晚期黑色素瘤的关键注册临床研究，该研究旨在比较特瑞普利单抗对比达卡巴嗪在既往未接受系统抗肿瘤治疗的不可切除或转移性黑色素瘤患者中的有效性和安全性。该研究由北京大学肿瘤医院郭军教授担任主要研究者，在全国11家临床中心开展。

2023年9月，MELATORCH研究的主要研究终点无进展生存期（PFS，基于独立影像评估）达到方案预设的优效边界。研究结果表明，相较于达卡巴嗪，特瑞普利单抗一线治疗不可切除或转移性黑色素瘤可显著延长患者的PFS。特瑞普利单抗安全性数据与既往研究相似，未发现新的安全性信号。关于详细的研究数据，君实生物将在近期国际学术大会上公布。

作为MELATORCH研究的主要研究者，CSCO黑色素瘤专委会主任委员、北京大学肿瘤医院郭军教授表示："过去5年间，特瑞普利单抗作为我国晚期黑色素瘤二线及以上挽救治疗的标准疗法，改变了中国晚期黑色素瘤治疗的格局，为众多中国患者带来了突破性的生存获益。但我们也知道，中国黑色素瘤患者相对白种人更加难治。因此，虽然国际上PD-1抑制剂早已获批用于黑色素瘤一线治疗，甚至更早期患者的辅助治疗，但截止目前我国还尚未有免疫检查点抑制剂在上述人群中获批。此次特瑞普利单抗的新适应症上市申请获得受理，证明了其在更早线治疗中的价值，意义重大。期待其能够早日获得正式批准，让我国黑色素瘤患者有机会更早地从免疫治疗中获益。"

君实生物总经理兼首席执行官邹建军博士表示："2018年，特瑞普利单抗作为首个国产抗PD-1单抗获批上市用于晚期黑色素瘤的二线及以上治疗，在中国医药生物发展史上留下辉煌的一笔。如今，我们行而不辍，特瑞普利单抗第‘十二项’上市申请获得NMPA受理，有望成为我国首个黑色素瘤一线免疫疗法。我们将与监管部门积极合作，以期尽早为患者提供更优的临床治疗选择。"

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关于特瑞普利单抗注射液（拓益®）

特瑞普利单抗注射液（拓益®）作为我国批准上市的首个国产以PD-1为靶点的单抗药物，获得国家科技重大专项项目支持，并荣膺国家专利领域最高奖项"中国专利金奖"。

特瑞普利单抗至今已在全球（包括中国、美国、东南亚及欧洲等地）开展了覆盖超过15个适应症的40多项由公司发起的临床研究。正在进行或已完成的关键注册临床研究在多个瘤种范围内评估特瑞普利单抗的安全性及疗效，包括肺癌、鼻咽癌、食管癌、胃癌、膀胱癌、乳腺癌、肝癌、肾癌及皮肤癌等。

截至目前，特瑞普利单抗已在中国内地获批10项适应症：用于既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗（2018年12月）；用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者的治疗（2021年2月）；用于含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗12个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗（2021年4月）；联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗（2021年11月）；联合紫杉醇和顺铂用于不可切除局部晚期/复发或远处转移性食管鳞癌患者的一线治疗（2022年5月）；联合培美曲塞和铂类用于表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性、不可手术切除的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌的一线治疗（2022年9月）；联合化疗围手术期治疗，继之本品单药作为辅助治疗，用于可切除IIIA-IIIB期非小细胞肺癌的成人患者（2023年12月）；联合阿昔替尼用于中高危的不可切除或转移性肾细胞癌患者的一线治疗（2024年4月）；联合依托泊苷和铂类用于广泛期小细胞肺癌一线治疗（2024年6月）；联合注射用紫杉醇（白蛋白结合型）用于经充分验证的检测评估PD-L1阳性（CPS≥1）的复发或转移性三阴性乳腺癌的一线治疗（2024年6月）。2020年12月，特瑞普利单抗首次通过国家医保谈判，目前已有6项获批适应症纳入《国家医保目录（2023年）》，是目录中唯一用于治疗黑色素瘤的抗PD-1单抗药物。2024年4月，香港卫生署药物办公室受理了特瑞普利单抗联合顺铂/吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗，以及作为单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者的上市许可申请。

在国际化布局方面，特瑞普利单抗已作为首款鼻咽癌药物在美国获得批准，其在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、软组织肉瘤、食管癌、小细胞肺癌领域获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予2项突破性疗法认定、1项快速通道认定、1项优先审评认定和5项孤儿药资格认定。

2022年12月和2023年2月，欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和保健品管理局（MHRA）分别受理了特瑞普利单抗联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗以及联合紫杉醇和顺铂用于不可切除局部晚期/复发或转移性食管鳞癌患者的一线治疗的上市许可申请（MAA）。2023年11月和2024年1月，澳大利亚药品管理局（TGA）和新加坡卫生科学局（HSA）分别受理了特瑞普利单抗联合顺铂/吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗，以及作为单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者的上市许可申请，其中TGA授予1项孤儿药资格认定，HSA授予1项优先审评认定。

关于君实生物

君实生物（688180.SH，1877.HK）成立于2012年12月，是一家以创新为驱动，致力于创新疗法的发现、开发和商业化的生物制药公司。依托全球一体化源头创新研发能力，公司已构建起涵盖超过50款创新药物的多层次产品管线，覆盖恶性肿瘤、自身免疫、慢性代谢类、神经系统、感染性疾病五大治疗领域，已有4款产品在国内或海外上市，包括我国首个自主研发、在中美两国获批上市的PD-1抑制剂特瑞普利单抗（拓益®），临床开发阶段的药物超过30款。疫情期间，君实生物还参与开发了埃特司韦单抗、民得维®等多款预防和治疗新冠的创新药物，积极承担本土创新药企的责任。

君实生物以"打造世界一流、值得信赖的生物源创药普惠患者"为使命，立足中国，布局全球。目前，公司在全球拥有约3000名员工，分布在美国旧金山和马里兰，中国上海、苏州、北京、广州等。